Первое лечение Спинальной мышечной артрофии, которое будет представлена для одобрения FDA, основывается на положительных результатах в клиническом испытании

Главный этап был достигнут, когда nusinersen, исследовательское лечение спинальной мышечной артрофии (SMA), значительно улучшил успех моторных вех в младенцах с инфантильным началом SMA.
Младенцы, терпевшие SMA, генетическое отклонение, поражающее нервы, которые управляют мышечным движением, не могут держать голову, перевернуться или сидеть. Они часто не выживают вне двух лет возраста.

Тридцать шесть центров во всем мире участвовали в исследовании, включая Ann & Robert H. Детская больница Lurie Чикаго, у которого был самый высокий прием.

На основе этих положительных результатов испытание будет остановлено раньше, и nusinersen будет первым лечением SMA, которое будет подано для одобрения FDA. Пациенты в исследовании перейдут в открытое исследование ярлыка, в котором все младенцы получат nusinersen. Биоген, компания-спонсор, работает, чтобы открыть глобальную расширенную программу доступа для имеющих право пациентов с инфантильным началом SMA в ближайшие месяцы.

“Двигаясь вперед, мы могли добавить SMA к группе новорожденных и рассматривать младенцев в предсимптоматической фазе”, сказали Леон Эпштейн, CO-ПИ в Лури Чилдрене, Начальник отдела Невралгии, Медицинский директор Отделения Клинического исследования Научно-исследовательского института Стэнли Манна Чилдрена в Лури Чилдрене, и профессор Педиатрии и Невралгии в Медицинской школе Северо-Западного университета Feinberg.

Источник: Ann & Robert H. Детская больница Lurie Чикаго