Поиск - Категории
Поиск - Контакты
Поиск - Контент
Поиск - Ленты новостей
Поиск - Ссылки

НОВЫЕ ПРЕПАРАТЫ ДЛЯ СПИНАЛЬНОЙ МЫШЕЧНОЙ АТРОФИИ?

Исследователи в Университете Миссури проверяют новую молекулу, которая доказала свою высокую эффективность на животных с проявляющейся спинальной мышечной атрофией (СМА). Исследователи надеются, что их работа приведет к появлению новых лекарств для пациентов с СМА.
"Наша команда точно настраивала терапевтический потенциал для SMA", сказал Крис Lorson, кандидат технических наук, исследователь в союзе наук о жизни и профессор ветеринарной патобиологии в университете Миссури, колледж ветеринарной медицины
По данным пресс-релиза, “у лиц, пострадавших от СМА выживания двигательных нейронов-1 (SMN1) ген моторного нейрона выживания 1 (SMN1) видоизменен и испытывает недостаток в способности обработать ключевой белок, который помогает нейронам функционировать. Мышцы, которые управляют ходьбой или даже подъемом руки, глубоко затрагиваются. К счастью, у людей есть почти идентичный ген копии под названием SMN2, однако, SMN2 обычно только делает небольшое количество правильного белка SMN. Комплекс Лорсона предназначается для SMN2, и эффективно ‘поднимает объем’ SMN2, позволяя ему сделать больше правильного белка SMN”. "Наше текущее лечение помогает организму создать резервный механизм для борьбы с заболеванием и увеличивает выживаемость у мышей с СМА от 13 дней до чуть более пяти месяцев после одной инъекции при рождении", сказал д-р Lorson. "Эта программа помогает произвести правильную форму СМН, который был произведен только на очень низких уровнях".


Доктор Lorson сказал, “наша предыдущая работа на Е1-таргетинг ASOs определила первоначального кандидата. В текущем исследовании мы стремились оптимизировать последовательность ориентации с целью дальнейшего выживание, снижая СМА фенотип и снижая минимальные дозы, которые все еще вызывают фенотипическое преимущество.
“Это работает в стадии тестирования. Несколько продолжающихся клинических испытаний демонстрируют многообещающие результаты для ASOs (Биоген/Ионис) и надеемся, что эти и другие СМА соединения и/или терапии будут утверждены в ближайшее время и новая волна терапии будет доступна для широкого круга пациентов СМА.”